5歲的付浠諾3年前因用藥不當導致耳聾，對浠諾全家仿佛晴天霹靂�！拔腋杏X生活里沒有一點希望�！变恢Z媽媽告訴《瞭望》新聞周刊。

　　浠諾媽媽說，全家為此幾乎跑遍各大醫(yī)院，一絲希望都不敢怠慢，但醫(yī)生的結論是，神經性耳聾目前不能治愈，只能依靠輔助助聽器，實在不行就植入人工耳蝸。

　　這種切膚之痛，使浠諾媽媽意識到：在用藥方面，孩子不是成人的“縮小版”，兒童要用兒童藥，錯誤用藥可能影響孩子一生。

　　浠諾并非孤例。據中國聾兒康復研究中心統計，我國每年有約30000名兒童因用藥不當陷入無聲世界。另據統計，我國兒童藥物不良反應發(fā)生率為12.5%，為成人的2倍，新生兒高達24.4%，為成人的4倍。

　　中國人口宣教中心主任姚宏文對這些數字“耿耿于懷”。他向《瞭望》新聞周刊評論說：“這些數字的背后，受到傷害的不僅是孩子，也給孩子家庭帶來諸多的不幸，給社會帶來沉重的負擔�！�

　　而在兒童藥物不良反應的嚴峻形勢背后，是中國兒童“缺醫(yī)少藥”的現實�！�2016年兒童用藥安全調查報告白皮書》（下稱《白皮書》）顯示：目前我國兒童患病數量占患病人數的19.3%，現有的3500多種藥品中，專供兒童使用的只有60多種，僅占總數的1.7%。

　　截至2014年，我國約有2.3億兒童，約占總人口的16.5%。如何改變中國兒童“缺醫(yī)少藥”的現實，保障兒童基本用藥需求？企業(yè)為兒童“量身定制”藥物又面臨哪些障礙？種種問題，亟待突破。

　　兒童用藥短缺之患

　　從20多年前來到北京兒童醫(yī)院工作，王曉玲就注意到一個場景：每天藥師都要把片劑碾成粉再分劑量。“20多年來，我們醫(yī)院的藥師幾經更迭，但這個場景不曾改變�！�

　　王曉玲是北京兒童醫(yī)院藥劑科主任。在她看來，片劑碾成粉再分劑量，意味著兒童藥物在劑型、規(guī)格上的不充足。

　　王曉玲曾受國家衛(wèi)計委藥政司委托開展一項調查。結果顯示，在全國15家大型兒童醫(yī)院的兒科用藥目錄中，劑型排在最前面的是注射劑、片劑，口服溶液劑只有21種。“這對低齡兒童來說，意味著他們可能面臨只有片劑可以選擇的情況，這就需要把片劑分成1/2片、1/4片，對新生兒來說，可能就得1/8片甚至更小，一旦分得不勻，就可能造成藥物傷害。此外，糖漿劑等適合兒童的劑型品種也非常有限。”

　　在劑型、規(guī)格之外，兒童藥數量上的短缺也不容忽視。前述王曉玲開展的調查表明，全國15家大型兒科醫(yī)院的兒科目錄共有藥物1098種，兒童專用藥品只有45種，占4%，其余1053種藥物中，有兒童用法、用量的品種約43%�！斑@意味著，至少50%多的藥品在兒科使用時沒有標注兒童的用法、用量。兒童用藥說明書和用藥信息的短缺，以及兒童用藥的用法、用量不明確，也使兒科醫(yī)生每天都面臨著法律與臨床的兩難抉擇，稍有不慎即可能導致超說明書用藥�！蓖鯐粤嵴f。

　　另據《白皮書》披露，截至2016年6月，我國食品藥品監(jiān)督管理總局共有國產藥品批文176652條，其中專用于兒童的藥品批文為3517條，占藥品總體批文數量的2%。其中，中成藥占比68.5%，化學藥占比31.5%。從藥物治療作用看，主要集中在呼吸系統、胃腸系統，其他領域的適應癥產品比較少�！斑@說明現有兒童藥物的治療領域偏窄。”標點醫(yī)藥信息有限公司總經理張步泳說。

　　中國工程院院士、中藥藥理學專家李連達告訴《瞭望》新聞周刊，目前存在一種誤解，認為兒童就是“小大人”，兒科用藥就是內科藥掰半、減量，這是錯誤的。因為兒童有其生長發(fā)育規(guī)律和生理病理特點，兒童在疾病的發(fā)生、發(fā)展和轉歸上有其特殊性。“即使兒童和成人得同一種病，其發(fā)展規(guī)律也不相同，選方用藥、注意事項、用藥規(guī)律也不一樣�！�

　　王曉玲說，由于兒科“缺醫(yī)少藥”，我國每年5～14歲的孩子，死于可預防和可治療疾病的人數有可能多達10萬。“全球每天有125名兒童因中毒死亡，中毒也是我國兒童傷害、死亡的主要原因�！�

　　《2015年兒童用藥安全報告》顯示，在兒童群體中，藥物中毒占所有中毒就診兒童的比例，從2012年的53%上升到2014年的73%。從這個數據看，“對兒童的傷害比較嚴重。”王曉玲說。

　　兒童藥物中毒的原因多為誤服。這意味著，藥品說明書對兒科用藥安全至關重要。王曉玲表示，目前我國的藥品說明書還比較混亂，兒童的藥動力學數據嚴重不足�！拔覀兿Ｍ麌�家能夠要求企業(yè)把最新的藥品說明書掛上官網，甚至像發(fā)達國家那樣建立藥品說明書的數據庫，以及對兒童臨床用藥的綜合評價體系和對兒童不良反應的主動監(jiān)測體系，建立兒童的藥動力學數據庫，讓兒童用藥有更多、更可靠的科學信息和依據。”

　　兒童藥研發(fā)之難

　　自2007年專注兒童藥，葵花藥業(yè)已經在兒藥市場耕耘近10年。董事長關彥斌告訴《瞭望》新聞周刊：“春江水暖鴨先知，我們對兒童‘缺醫(yī)少藥’和安全用藥的問題早有覺察�！�

　　據關彥斌介紹，葵花藥業(yè)集團擁有兒童藥69個，2015年已上市兒童藥零售額超過50億元，已成為目前國內兒童藥生產企業(yè)的一面旗幟。

　　盡管如此，葵花藥業(yè)仍深深感受到為兒童“量身定制”藥物的種種艱難。

　　關彥斌說，兒童藥的研發(fā)障礙主要是臨床試驗和研發(fā)投入。從臨床試驗看，幾乎沒有母親愿意讓自己的孩子去承擔臨床試驗的風險，這是全世界都面臨的難題。而從研發(fā)投入看，雖然兒童用藥跟成人用藥同樣都是投入大、周期長、風險大，但通常來說，兒童藥的利潤要遠低于成人藥，比如，一個成人藥研制成功后的年銷售額可能達到幾十億、上百億，但兒童藥的年銷售額通常只有一兩個億，至多兩三個億，因此，企業(yè)研發(fā)兒童藥的熱情并不高，兒童藥的生產廠家也為數寥寥。

　　全國工商聯藥業(yè)商會的調查顯示，全國6000多家藥廠中，專門生產兒童用藥的僅10余家，其中包括北京首兒藥廠、天津市兒童藥廠、哈爾濱兒童制藥廠有限公司等。此外，有兒童藥品生產部門的企業(yè)也僅30多家，如葵花藥業(yè)集團、廣州白云山制藥股份有限公司、華北制藥股份有限公司等，但兒童用藥醫(yī)療市場90%以上的份額被為數不多的外資企業(yè)占領。

　　另從兒童藥的市場規(guī)�？�，我國兒童藥的市場規(guī)模雖然由2011年的383.5億元上升到2014年的526.6億元，復合增長率達到11.2%，但就一萬多億的藥品市場總體來看，僅占約4%。

　　亟待政策助力

　　兒童藥的研發(fā)顯然需要更多的政策支持。

　　回溯2003年以來中國兒童用藥的相關政策法規(guī)，2014年出臺的《關于保障兒童用藥的若干意見》（下稱《意見》）堪稱國內第一個綜合性指導文件�！兑庖姟酚蓢�家衛(wèi)生計生委、國家發(fā)展改革委等六部委聯合印發(fā)，對鼓勵研發(fā)創(chuàng)新、加快申報審批、確保生產供應、強化質量監(jiān)管、推動合理用藥等多個環(huán)節(jié)均提出具體要求。

　　《意見》落地后，招標政策的變動緊隨其后。2015年2月，國務院辦公廳發(fā)布《關于完善公立醫(yī)院藥品集中采購工作的指導意見》，提出“對婦兒�？品菍＠�藥品、急（搶）救藥品、基礎輸液、臨床用量小的藥品（上述藥品的具體范圍由各省區(qū)市確定）和常用低價藥品，實行集中掛網，由醫(yī)院直接采購”。

　　2016年1月，審批政策調整。國家食品藥品監(jiān)督管理總局審評審批中心發(fā)布《臨床急需兒童用藥申請優(yōu)先審評審批品種評定的基本原則》，提出對于防治兒童疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品注冊申請可以加快審評審批。